Evidenzbasierte Leitlinien zu bestimmten Therapien werden von medizinischen Fachgesellschaften wie z.B. der Deutschen Diabetes Gesellschaft entwickelt. Bei etlichen Leitlinien arbeiten auch verschiedene Fachgesellschaften und Verbände national oder international zusammen. Evidenzbasierte Leitlinien geben den jeweils aktuellen Stand der wissenschaftlichen Erkenntnisse und bewährte Praxiserfahrungen wieder und dienen daher Ärzt*innen als Orientierungshilfe. Die evidenzbasierten Leitlinien werden von der Arbeitsgemeinschaft der wissenschaftlichen medizinischen Fachgesellschaften (AWMF) zertifiziert und in einer Datenbank gepflegt. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewerten dann den Nutzen vor allem von neuen Arzneimitteln und Behandlungsmethoden und beurteilt, ob neue Behandlungsmethoden gegenüber älteren Standardbehandlungsmethoden einen Zusatznutzen in der Versorgung haben.
Leitlinien können je nach Studienlage und wissenschaftlichem Stand unterschiedliche Stufen der Evidenz haben, die international einheitlich definiert sind. Die höchste Evidenzklasse liefert Wissen, das auf mehreren kontrollierten, doppelblinden, randomisierten Studien beruht:
- „Kontrolliert“ bedeutet in diesem Zusammenhang, dass bei einer Studie zu untersuchende Studienendpunkte und deren Auswertung im Studiendesign vor Studienbeginn festgelegt und bezüglich ihrer Wichtigkeit priorisiert sind (z.B. Verbesserung des HbA1c-Wertes bei Diabetesstudien). Ferner gibt es in einer kontrollierten Studie neben einem Behandlungsarm, bei dem das neue Medikament eingesetzt wird, einen Vergleichsarm, bei dem entweder Placebo oder eine etablierte Standardtherapie gegeben wird.
- Bei sogenannten „doppelblinden“ Studien wissen weder die einzelnen Studienteilnehmenden noch die Behandelnden, in welchem Studienarm sich eine Person, die an der Studie teilnimmt, befindet.
- „Randomisiert“ heißt, dass Studienteilnehmende nach einem Zufallsprinzip entweder dem Behandlungsarm mit dem zu untersuchenden Medikament oder dem Vergleichsarm zugeordnet werden.
Unkontrollierte Studien oder Einzelfallbeobachtungen haben niedrige Evidenzklassen.